Tag Archives: γονιδιακή θεραπεία

Τέσσερα παιδιά που γεννήθηκαν με σοβαρή διαταραχή της όρασής τους λόγω μιας σπάνιας γενετικής ανεπάρκειας, έλαβαν πρωτοποριακή γονιδιακή θεραπεία με την οποία βελτιώθηκε η όρασή τους. Η συγκεκριμένη πάθηση, μια μορφή δυστροφίας του αμφιβληστροειδούς που προκαλείται από γενετική ανεπάρκεια του γονιδίου AIPL1, σημαίνει ότι τα άτομα γεννιούνται με επαρκή όραση μόνο για να διακρίνουν το φως από το σκοτάδι. Το …

H CSL Behring ανακοίνωσε συμφωνία αποκλειστικής άδειας της εμπορικής διάθεσης σε παγκόσμιο επίπεδο της αδενο-σχετιζόμενης γονιδιακής θεραπείας AMT-061 (etranacogene dezaparvovec), για την αντιμετώπιση της αιμορροφιλίας B, με τη uniQure (NASDAQ: QURE), εταιρεία γονιδιακών θεραπειών. Η υπό έρευνα θεραπεία AMT-061, που επί του παρόντος βρίσκεται στο στάδιο των κλινικών δοκιμών φάσης 3, αποτελεί δυνητικά μία από τις πρώτες γονιδιακές θεραπείες με …